40 % de novos medicamentos aprovados em 2017, na Europa e nos EUA são para doenças raras

Investigar e desenvolver tratamentos para as doenças raras ou pouco frequentes, cujos pacientes ainda não dispõem de alternativas terapêuticas adequadas, é um objectivo primordial para a indústria farmacêutica, afirma em um comunicado Farmaindustria no Dia Mundial das Doenças Raras.

Este esforço global em matéria de I & D está a ter como consequência o aparecimento de novas terapias contra estas patologias, até o ponto de que em 2017 40% de todos os medicamentos aprovados na Europa e Estados Unidos, que incluem um novo princípio ativo são indicados para a abordagem de patologias pouco frequentes.

Os últimos dados provenientes das duas principais agências reguladoras do mundo, a European Medicines Agency (EMA) e a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos, correspondentes a 2017, confirmam esta tendência positiva.

No primeiro caso, 40% de 35 medicamentos com um novo princípio ativo que receberam parecer positivo da EMA, ou seja 14, são para tratar doenças pouco frequentes.

A própria EMA aponta que o atual quadro em vigor sobre doenças raras se favorece a I+D em essas doenças por parte da indústria, e destaca as contribuições terapêuticas dos novos medicamentos órfãos, entre os quais medicamentos contra doenças consideradas raras, como a ceratite neurotrófica, o uso ou a síndrome carcinoide, entre outras.

No que se refere aos Estados Unidos, os dados coincidem, em linhas gerais com os europeus, já que um total de 18 medicamentos, que representam 39% do total de novas moléculas aprovadas pela FDA durante o ano passado, são terapias dirigidas a doenças pouco frequentes (que afectam menos de 200.000 cidadãos em todos os Estados Unidos).

Entre estes novos medicamentos, a FDA destaca-se um novo fármaco para tratar uma forma específica da doença de Batten e outro destinado a evitar ou reduzir os episódios, eczemas em pacientes com um tipo específico de hemofilia A.

“Esses bons resultados em medicamentos órfãos não são alheios às políticas de proteção da propriedade industrial aplicadas a estes medicamentos, uma vez que favoreceram significativamente a sua pesquisa e desenvolvimento em benefício de todos”, explica o diretor do Departamento Técnico de Farmaindustria, Emilio Esteve, com motivo do Dia Mundial das Doenças Raras, comemorado neste dia 28 de fevereiro.

Em sua opinião, “ainda há muito caminho por percorrer, os dados sobre os novos tratamentos disponíveis para combater as doenças raras são encorajadores e demonstram que, se todos os agentes envolvidos (indústria, serviços, profissionais de saúde, centros de investigação, hospitais, etc.) continuamos trabalhando juntos dentro de um quadro legal favorável da I+D, continuaremos obtendo bons resultados para os pacientes nos próximos anos”.

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